14 ژوئیه 2023- در هشتاد و سومین جلسه علمی انجمن دیابت آمریکا، یافته‌های کارآزمایی بالینی در حال انجام VX-880، یک مطالعه فاز 1/2، چند مرکزی، تک بازویی، و برچسب باز بر روی بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 (T1D) اعلام شد. این گزارش پتانسیل درمان با سلول جزایر مشتق از سلول های بنیادی را به عنوان یک گزینه درمانی آینده برای بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 نشان داد.

دیابت نوع 1 ، به عنوان یک بیماری خودایمنی شناخته می شود، که در آن سلولهای سیستم ایمنی بدن به سلول های لوزالمعده که انسولین می سازند حمله کرده و آنها را از بین می برند. بیماران مبتلا به دیابت نوع 1، معمولاً با اختلال در آگاهی از هیپوگلایسمی، و هیپوگلیسمی شدید مواجه هستند که اغلب به دلیل عدم تعادل بین انسولین تزریق شده نسبت به مقدار انسولین مورد نیاز فرد در یک زمان خاص رخ می دهد که می تواند تحت تأثیر عوامل متعددی قرار گیرد.

محققان گفتند: همه بیماران ترشح انسولین غیرقابل تشخیص و سابقه حوادث شدید هیپوگلایسمی مکرر(SHE)  را در سال قبل از درمان باVX-880 داشتند. پس از درمان، در هر شش بیمار ترشح انسولین به سطح قابل تشخیص و تقریبا کافی برای کنترل قند خون رسید، و زمان در محدوده بودن قند خون آنها بهبود یافت. همچنین دوز انسولین مورد نیاز کاهش یافت یا بطور کلی بیمار از دریافت انسولین خارجی بی نیاز شد و هیچ حادثه ای از هیپوگلایسمی شدید در دوره ارزیابی پس از روز 90 رخ نداد.

در این مطالعه، محققان دو بیمار مبتلا به دیابت نوع 1 را باVX-880 (یکی در قسمتA مطالعه که طبق پروتکل، نیمی از دوز هدف را دریافت کرد، و یکی در قسمتB که دوز کامل هدف را دریافت کرد) برای حداقل 12 ماه از دوره ی پیگیری تحت درمان قرار دادند. ارزیابی برای نقطه پایانی اثربخشی اولیه مطالعه، عدم رخدادهیپوگلایسمی های مکرربین روزهای 90 و ماه 12ام با HbA1c کمتر از 7٪ بود.

یافته های کلیدی این کارآزمایی به شرح زیر است:

· هر دو بیمار تحت درمان بیش از 12 ماه مستقل از انسولین زندگی کردند. بیمارA1 دارای هموگلوبین A1c،5.3 درصد در ماه 21ام بود.

· این سطح از کنترل قند خون در بیمارانT1D تحت درمان با انسولین اگزوژن بسیار غیرمعمول است، داده های اخیر نشان می دهد که تنها 25٪ از افراد مبتلا بهT1D به هدف توصیه شدههموگلوبینA1c  (7درصد) دست می یابند.

· در واقع، هر دو بیمار سطوحی ازHbA1c را نشان دادند که زیر آستانه تشخیصی دیابت (6.5%) است.

· هر دو بیمار همچنین بیش از 95٪ زمانها دارای قند خون در محدوده ی هدف بودند، که بسیار بالاتر از هدف توصیه شدهی انجمن دیابت آمریکا یعنی 70 درصد از زمانها بود، که نشان دهنده ی بهبود قابل توجهی نسبت به زمان در محدوده ی قند خون آنها در ابتدای تحقیق است.

· سه بیمار دیگر در قسمت B، که هر کدام دوز کامل هدف VX-880 را به صورت یک انفوزیون دریافت کردند، تا 90 روز تحت پیگیری قرار گرفتند که تولید انسولین، کاهش HbA1c، بهبود در زمان در محدوده و کاهش مصرف روزانه انسولین را نشان دادند.

· مسیر بهبودی آنها با مسیر مشاهده شده در دو بیمار با بیش از یک سال پیگیری در دوره های مشابه پیگیری پس از انفوزیون VX-880 مطابقت داشت.

محققان نتیجه گیری نمودند که این یافته‌های جدید پتانسیل جزایر مشتق از سلول‌های بنیادی را به‌عنوان یک درمان برای بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 در آینده نشان می‌دهد، که نشان‌دهنده ی عصر جدیدی است که به طور بالقوه می‌تواند نیاز این بیماران را به دریافت انسولین برای دستیابی به کنترل قند خون برطرف کند.

منبع:

https://medicaldialogues.in/diabetes-endocrinology/news/stem-cell-derived-islet-cell-therapy-may-be-future-treatment-option-for-patients-with-t1d-114110